ResearchCon 2023 | Terapias genéticas

Hay tanta diversidad en las mutaciones de la fibrosis quística, más de 1,700 diferentes, que es posible que necesitemos adaptar las terapias genéticas para garantizar que todos tengan un tratamiento. En esta sesión, escuchará de dos expertos en el campo de la investigación genética. Aprenderá sobre los diferentes tipos de mutaciones y las nuevas terapias genéticas innovadoras (terapia de ARNm, terapia génica y edición de genes) actualmente en desarrollo para garantizar que todas las personas con FQ puedan beneficiarse. Esta sesión pretende ser una discusión más avanzada de las terapias genéticas; se recomienda una comprensión básica de la genética de la FQ.

Grabado originalmente el 26 de abril del 2023.

00:00:00 | Terapias genéticas: Innovaciones más recientes y beneficios potenciales
00:02:58 | Rena Borrows comparte su relato sobre la FQ
00:07:35 | Conoce a Rebecca Darrah, PhD, MS y recibe una introducción a genética de la FQ
00:11:30 | Rebecca Darrah habla de por qué un gen es una fórmula
00:13:35 | Aprendiendo sobre mutaciones sin sentido según se relacionan con una fórmula
00:14:19 | Aprendiendo sobre mutaciones por empalme (splicing) según se relacionan con una fórmula
00:16:59 | Enfoques respecto a terapias genéticas
00:19:19 | El panorama actual de moduladores CFTR
00:21:47 | Presentación de Mitchell Drumm, PhD
00:23:03 | Cómo crear una receta genética aceptable
00:26:50 | ¿Cuál es la diferencia entre edición genética vs. terapia genética?
00:32:03 | ¿Cuál es la diferencia entre edición del ARN vs. terapia de ARNm?
00:34:10 | Conoce sobre reparación, reemplazo o sustitución de proteínas
00:35:36 | Enfoque en los pulmones con edición genética, terapia genética, edición del ARN y terapia de ARNm
00:42:38 | Ensayos clínicos actuales sobre edición genética, terapia genética, edición del ARN y terapia de ARNm
00:43:37 | Variaciones de mutaciones CFTR
00:44:32 | ¿Cuál es la cronología de ensayos clínicos de terapia genética de la FQ?
00:45:21 | ¿Cómo luciría el reemplazo del ARNm en la clínica?
00:50:15 I Resumen de la línea de terapias genéticas de la Fundación de la FQ
00:52:08 I Los panelistas comparten recursos de terapias genéticas