Myopathie de Duchenne : un traitement de thérapie génique à l’essai

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Sacha, 8 ans, atteint de myopathie de Duchenne, a bénéficié d'une thérapie génique développée par Généthon, actuellement en phase d’essai clinique.

Découvrez le témoignage exceptionnel de ses parents à l’occasion de la journée mondiale dédiée à cette maladie ! 💛

🌐 La journée mondiale de la sensibilisation à la myopathie de Duchenne est l’occasion de constater l’accélération du développement des thérapies innovantes pour cette maladie neuromusculaire qui est la plus fréquente chez l’enfant.

La thérapie génique représente notamment une voie très prometteuse. Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, développe actuellement un candidat-médicament qui a démontré son efficacité chez des premiers malades traités.

Ces avancées marquent une étape majeure dans le développement du traitement, alors que Généthon prépare, en lien avec l’Agence Européenne du Médicament (EMA), la dernière phase d’évaluation du candidat-médicament.

#WDAD2024

© AFM-TÉLÉTHON / 2024

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