Les nouveaux inhibiteurs proximaux dans l’HPN

Découvrez la rediffusion de la présentation du Pr Régis Peffault de Latour, Hôpital Saint-Louis, AP-HP et le témoignage de Célia, lors de notre 6ème Journée d’Information pour les patients et leurs proches qui a eu lieu le samedi 10 juin 2023.

Avec les inhibiteurs terminaux, un pas de géant a été fait dans le traitement des patients HPN. Mais il reste des patients qui répondent insuffisamment au traitement (Eculizumab, Ravulizumab, Crovalimab). Globalement, avec ces nouvelles thérapeutiques un tiers de patients a une hémoglobine supérieure à 10g/dl et donc une vie quasi-normale. Pour 1/3 d’entre eux, l’hémoglobine se situe entre 8 et 10 et le patient doit être transfusé de temps en temps. Mais 1/3 sont insuffisamment améliorés et doivent être transfusés régulièrement.
Peut-on faire mieux ? C’est ce que laissent espérer les inhibiteurs proximaux, cette nouvelle classe de médicaments encore actuellement à l’étude. Concrètement, que sont ces médicaments ?

Là encore, ce sont des substances qui agissent sur la cascade de réactions que l’on appelle le « complément ». Mais contrairement aux inhibiteurs terminaux, ces molécules interviennent au tout début de la chaîne de réaction d’activation du complément.

Si vous désirez vous informer et aller plus loin dans la connaissance de l’association HPN FRANCE -APLASIE MÉDULLAIRE, vous pouvez nous joindre sur :

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